編輯：香港特區腫瘤中心 來源：BIOON 發佈時間：2017-03-23

內地天津著名高校南開大學研發的抗腦膠質瘤新藥ACT001，最近從澳大利亞傳來喜訊，該新藥在正在進行的臨床試驗中，初顯療效。

據悉，ACT001由南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時八年自主研發，今次在澳大利亞墨爾本Epworth醫院進行的臨床試驗中，一位受試的腦膠質母細胞瘤（GBM）復發的患者在用藥2個月後，瘤體出現縮小現象。ACT001的創制具有完全自主的智慧財產權，獲得了十餘個國家的專利授權。

據瞭解，GBM是膠質瘤中惡性程度最高的腫瘤，手術與電療均難以清除乾淨，一般抗癌藥物也難以進入腦部。現有治療該疾病最好的藥物替莫唑胺也僅能為患者延長2.5個月的生存期，而且該藥是上世紀90年代美國FDA批准上市的。近20年內，GBM的藥物治療沒有取得大的進展，是一個世界醫學難題。

「動物實驗表明，替莫唑胺在腦部濃度僅為血液中濃度的40%，而ACT001在腦部的濃度是血液中濃度的1.8倍，其作用原理也與替莫唑胺不同。這就意味著，ACT001成為目前十分難得的可以進入腦部的抗腫瘤候選藥物。」陳悅說。

2016年3月，ACT001獲得澳大利亞臨床倫理批准，2016年9月19日迎來第一位自願服用的澳洲患者，至今已有數名GBM患者參與臨床試用。當ACT001的服用劑量上升到次低劑量，即早晚各2粒時，次低劑量組的第一位患者出現了瘤體縮小的現象。

「這名患者是GBM復發，瘤體通常會長得很快，已經沒有標準治療手段了。」陳悅說，「瘤體在次低劑量組就出現縮小的情況，這樣的結果出乎我的意料。雖然還需要更多的患者參與和更長的試用期來驗證ACT001的療效，但是我們看到了希望，值得我們更加積極地推動臨床試驗，未來患者服用的劑量預計會逐步增加3倍。」

陳悅也希望，在澳大利亞開展臨床試驗的同時，ACT001能夠儘快在國內開展臨床試驗，讓國內的GBM患者受益。

據瞭解，ACT001的製備原料為小白菊內酯，可從小白菊中提取，而小白菊的幹品是西方國家的傳統草藥。小白菊內酯對癌症幹細胞具有選擇性殺滅作用，但在小白菊中的含量很低。

陳悅團隊進行了大量探索，最終從我國特有植物山玉蘭的根皮中發現小白菊內酯含量高達9.6%，實際提取率穩定在5%-6%。通過半合成手段，該團隊對小白菊內酯進行了化學結構改進，獲得DMAMCL（即ACT001），使其具有良好的水溶性和穩定性，口服即可進入血液與腦部，還實現了在體內的緩慢釋放，從而顯著提高安全性和有效性。