編輯：香港特區腫瘤中心 來源：BIOON 發佈時間：2017-01-05

Juno公司和Celgene公司合作研發的JCAR017淋巴瘤新藥，最近被美國FDA授予突破性藥物資格，用於難治、復發性的晚期非費霍奇金淋巴瘤，包括彌漫大B淋巴瘤、原發性縱隔B細胞淋巴瘤以及其他類型淋巴瘤的臨床治療。同時，歐洲藥品管理局人類藥物產品委員會（CHMP）和高級治療委員會也授權該藥難治復發性彌漫大B淋巴瘤的優先藥物（PRIME）計劃。

所謂「突破性療法」是指那些被開發單用或與一種或多種其他藥物聯用於治療嚴重或危及生命的疾病，且初步臨床試驗表明，在一個或多個有臨床意義的終點指標上，該藥較現有療法有顯著改善，如臨床開發早期觀察到的明顯療效。

研發中的新藥一旦被確認具「突破性療法認定」資格便能享受一系列優惠待遇，包括快速通道認定的特權、FDA官員的悉心指導（早在Ⅰ期臨床開發階段便可開始，以推進一項高效藥物開發計劃的實施）以及有高級管理者和資深評審人員參與對開發計劃進行積極協作性的跨學科評審。對於臨床開發早期便呈現顯著活性的治療藥物予以加速評審，並鼓勵開發商在不晚於Ⅱ期臨床開發階段就去申請突破性療法認定。但若藥物在開發後期未能達到早期期望值，FDA則可撤銷其候選藥資格。

優先藥物（PRIME）計劃由歐洲藥品管理局於2016年3月推出，旨在幫助和加快對現有治療提供顯著治療優勢或對沒有治療選擇的患者有益的藥物的監管過程，它類似於FDA的突破性藥物資格認證。

JCAR017使用確定的CD4：CD8細胞組合物和4-1BB作為共刺激結構域，其在臨床開發中將與其它由CD19導向的CAR-T產品區分開來。2016年12月初，在第58屆美國血液學會年會上，Juno公司提交了JCAR017關於非霍奇金淋巴瘤和兒科急性淋巴細胞白血病的第一期研究資料。

有分析人士指出，與即將獲得批准上市的首個針對費霍奇金淋巴瘤的CD19-CART產品，來自Kite公司的KTE-C19相比，JCAR017在臨床資料上面的表現比KTE-C19更優秀。

Juno首席醫療官Mark J. Gilbert表示：「JCAR017成為了非費霍奇金淋巴瘤患者的新選擇，特別是對於那些對初始治療無反應以及具有復發性難治性的患者，JCAR017在一系列B細胞惡性腫瘤中的早期臨床試驗資料令人鼓舞，我們期待著2017年在美國能儘快啟動非費霍奇金淋巴瘤的關鍵性試驗。」

Celgene公司的首席醫療官兼全球監管機構負責人Jay Backstrom表示：「FDA的突破性認證和優先藥物計劃的授予給了我們很大的鼓舞，加速了淋巴瘤藥物的發展和評估，我們將繼續與Juno和各機構緊密合作，推動JCAR017計劃向前發展，以滿足更多非費霍奇金淋巴瘤患者的需求。」據悉，JCAR017在北美和中國的權益歸Celgene公司所有。