編輯：香港特區腫瘤中心 來源： 發佈時間：2021-07-20

突破性降脂療法！再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因無雙拷貝突變的患者中顯著降低甘油三酯水準!

 

Evkeeza是一種單克隆抗體藥物，於2021年2月獲得美國FDA批准，作為其他降脂療法的輔助療法，用於治療年齡≥12歲純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）兒童和成人患者。

 

Evkeeza是治療HoFH的一種變革性新療法，具有獨特的作用機制，該藥是美國FDA批准的第一種靶向結合並阻斷血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）功能的治療方法，ANGPTL3是一種在脂質代謝中起著關鍵作用的蛋白質。

 

具體而言，對於脂蛋白脂肪酶（LPL）通路基因有雙等位基因功能缺失突變的患者，Evkeeza治療基本上沒有益處。而在LPL通路基因中有單個突變或無突變的患者中，Evkeeza治療將甘油三酯水準顯著降低。