編輯：香港特區腫瘤中心 來源：醫藥魔方 發佈時間：2017-08-04

8月1日，FDA批准用於治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2基因突變的成人復發或難治性急性髓系白血病的新藥Idhifa (enasidenib)上市，同時批准的還有雅培的RealTime IDH2 Assay伴隨診斷試劑盒。

Enasidenib屬於first in class的異檸檬酸脫氫酶2抑制劑，可以抑制多種促進細胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓樣本中檢測到了IDH2突變，便適用於接受enasidenib治療。AML患者中攜帶IDH2突變的比例大約為8%-19%。

AML為急性骨髓性白血病，是一種快速進展的血液和骨髓腫瘤，發病率隨著年齡增高而顯著升高，中位發病年齡為66歲。在美國的AML患者中，適合接受骨髓移植的患者不足10%，且大多數患者對化療無響應並且會進展成復發或難治性AML，5年生存率只有約20%-25%。2017年美國新確診的AML患者大約有21380例，死亡病例大約10590例。

Enasidenib的療效在一項納入199例攜帶IDH2突變的復發或難治性AML患者的單臂研究中得到證實。結果顯示，在接受最短6個月的治療後，大約19%的患者實現完全緩解，中位緩解持續期為8.2個月。4%的患者實現部分血液學緩解，中位緩解持續期9.6個月。在157例因為AML需要輸血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治療後不再需要輸血。

Enasidenib最常見的不良反應包括噁心、嘔吐、腹瀉、膽紅素升高、食欲下降。孕婦或哺乳期婦女禁止使用enasidenib。

Enasidenib的藥品標籤中帶有黑框警告，提示其具有分化綜合症的風險，如果不經治療，會有致命危險。分化綜合征的症狀主要包括發熱、呼吸困難、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包積液、快速體重增加、外周性水腫、多器官功能衰竭等。