編輯:香港特區腫瘤中心 來源:BIOON 發佈時間:2017-04-28

製藥公司勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)研發新藥抗CD33單克隆抗體藥物BI 836858,最近被美國FDA授予治療骨髓增生異常綜合症(MDS)的孤兒藥地位。此前,該藥曾被美國FDA授予治療急性髓性白血病(AML)的孤兒藥地位。

BI836858獲治療骨髓增生異常綜合症孤兒藥地位

骨髓增生異常綜合征(MDS)是起源於造血幹細胞的一組異質性髓系克隆性疾病,特點是髓系細胞分化及發育異常,表現為無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭,高風險向急性髓系白血病(AML)轉化。MDS有多種亞型,不同亞型的預後和治療方案也各不相同。

BI 836858是一種單克隆抗體,靶向名為CD33的蛋白,該蛋白在某些癌細胞表面表達。BI 836858被設計為具有提高的抗體依賴性細胞毒性(ADCC),這是一種免疫反應,在該過程中,靶細胞或微生物被抗體包裹,隨後被特定類型的白細胞殺死。

根據勃林格殷格翰,在臨床前研究中,BI 836858針對多種惡性腫瘤細胞均表現出可喜的ADCC效應。目前,該公司正在開展一項多中心、開放標籤、劑量遞增、隨機、I/II期臨床,評估BI 836858治療骨髓增生異常綜合症(MDS)的潛力。

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