編輯：香港特區腫瘤中心 來源：BIOON 發佈時間：2016-12-26

　　美國製藥公司Stemline Therapeutics在研臨床新藥SL-401，近日被美國FDA認定為突破性療法。該藥是一種針對存在於癌症幹細胞、急漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症細胞上的白介素-3受體的靶向治療產品，此前曾被美國FDA授予用於治療AML和BPDCN的孤兒藥資格。

　　最近幾年的研究，科學家們發現了一群叫做癌症幹細胞（Cancer Stem Cells）的特殊腫瘤細胞，這些細胞雖然只占腫瘤細胞的1％-5％，但它們卻像「種子」一樣具備高度增殖性，能夠以此為基礎擴散出其他大部分的腫瘤細胞（95％-99％）。而化療和電療等標準治療方案未能根除這些癌症幹細胞。於是，這些殘留的癌症幹細胞就會「死灰復燃」，造成腫瘤復發。

　　此次突破性療法的認定，是基於使用SL-401一線治療BPDCN患者或治療復發、難治性患者的Ⅱ期臨床研究，試驗結果提供了良好的療效和安全性資料。Stemline Therapeutics公司正在開展多項癌症臨床計劃來評估SL-401的療效。

　　Stemline Therapeutics公司首席執行官Ivan Bergstein博士表示，鑒於SL-401治療CD123陽性癌症的有效性，以及其易於管理、與其他抗腫瘤藥劑不衝突的安全性特點，該公司積極在其他已註冊的臨床試驗中繼續開發SL-401作為單一或聯合藥物，針對這些CD123陽性的癌症適應症。今年內該公司預計將提供多個SL-401臨床研究的進一步更新資料。