編輯：香港特區腫瘤中心 來源： 發佈時間：2021-08-11

2021年8月5日，Exelixis公司宣布，美國FDA已授予其多激酶抑製劑卡博替尼（cabozantinib，英文商品名為Cabometyx）補充新藥申請（sNDA）優先審評資格，用於治療12歲及以上分化型甲狀腺癌（DTC）患者。這些患者在接受既往治療後出現疾病進展，並且為放射性碘療法難治性。本次申請基於關鍵性3期臨床試驗COSMIC-311獲得的積極結果，與安慰劑相比，卡博替尼使患者的無進展生存期（PFS）顯著改善。

卡博替尼是一款口服小分子酪氨酸激酶抑製劑，它可以抑製c-Met、VEGFR2、以及AXL和RET等多種激酶的活性。

該項多中心、隨機雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗共入組300例患者，這些患者既往接受過最多2次血管內皮生長因子受體（VEGFR）靶向治療後出現疾病進展。試驗中，患者以2：1的比例隨機接受60 mg 卡博替尼或安慰劑每日一次給藥，主要終點為PFS和客觀緩解率（ORR）。試驗的中期分析表明，卡博替尼達到了試驗的主要終點之一，即與安慰劑相比，接受卡博替尼治療的患者疾病進展或死亡風險降低78%（HR=0.22， 96% CI， 0.13-0.36，p<0.0001）。

基於試驗數據，在2021年2月，美國FDA授予卡博替尼突破性療法認定，作為既往治療後出現進展和放射性碘難治性DTC患者的潛在治療選擇。詳細的研究結果已在2021年ASCO年會上公布，並由著名學術期刊《柳葉刀》的子刊The Lancet Oncology於2021年7月發表。

癌性甲狀腺腫瘤包括分化型、髓樣型和未分化型，分化型甲狀腺腫瘤約占病例的90%，包括乳頭狀、濾泡狀及Hürthle細胞癌。分化型甲狀腺癌的標準治療方法是先手術治療，然後用放射性碘消融剩余的甲狀腺組織，但大約5%～15%的患者對放射性碘治療表現出抵抗性。對於這些患者，從發現轉移病竈開始，預期壽命僅為3-5年，因此存在高度未滿足醫療需求。