編輯：香港特區腫瘤中心 來源：香港特區腫瘤中心 發佈時間：2018-01-06

美國FDA於12月19日批准了一項補充新藥申請，瑞輝公司的的Bosutinib（BOSULIF 伯舒替尼）用於治療新診斷的慢性期（CP）費城染色體陽性（Ph +）慢性粒細胞白血病（CML）患者。

FDA在2012年首次批准了用於治療慢性，加速或急變期Ph + CML患者的bosutinib，這些患者對先前的治療具有抵抗性或不耐受性。BOSULIF是輝瑞第一種治療惡性血液腫瘤的藥物，從那時起就成為對先前療法有耐藥性或不耐受的Ph+ CML成年患者的一種重要的治療選擇。這次適應症的擴大，有可能使其對挽救CML患者的生命產生更大的影響。

慢性粒細胞白血病是一種罕見的惡性腫瘤，大約占所有癌症的0.3%，占成人白血病的20%；一般人群中，大約每10萬有1至2個人患有該病。慢性粒細胞白血病可以發生於任何年齡的人群，但以50歲以上的人群最常見，平均發病年齡為65歲，男性比女性更常見。此病影響血液及骨髓，特點是產生大量不成熟的白細胞，這些白細胞在骨髓內聚集，抑制骨髓的正常造血；並且能夠通過血液在全身擴散，導致病人出現貧血、容易出血、感染及器官浸潤等。

這項補充新藥申請的審核和審批是按FDA的優先評審流程進行的，並根據分子和細胞遺傳反應率採用了加速審批程式。該藥物適應症的持續獲批，取決於不間斷的長期隨訪試驗中臨床獲益的驗證和確認結果。對於新診斷的慢性期Ph + CML，推薦的波舒替尼劑量為每日400mg隨食口服。

新診斷的慢性粒細胞性白血病（發生率≥20％）患者最常見的不良反應是腹瀉，噁心，血小板減少，皮疹，丙氨酸轉氨酶升高，腹痛和天冬氨酸轉氨酶升高。

這次的審批，是FDA在短短五個月內批准的輝瑞第三個血液病藥物。“如今CML患者有多種不同的治療方案可供選擇，重要的是識別每一位CML患者的個性化需求；並開出最能滿足這些需要的處方。”德克薩斯州立大學安德森癌症中心的Jorge E.Cortes醫學博士說道。

輝瑞和Avillion于2014年達成了一個獨家合作研發協議，進行BFORE試驗，生成的臨床資料用於支援此次申請和支持其他可以用博舒替尼作為慢性期Ph+ CML患者一線治療藥物上市許可的各種監管備案工作。