編輯:香港特區腫瘤中心 來源:BIOON 發佈時間:2017-05-15

目前業界非常關心哪家公司會第一個推出嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)產品。

臨門一腳:第一個CAR-T藥物即將到來!

諾華公司(NYSE:NVS)本月初宣佈,FDA已受理其CAR-T療法CTL019(tisagenlecleucel-T)的上市申請並授予了優先審查資格。此次申請,尋求批准CTL019用於復發和難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)的治療。優先審查即意味著FDA將在六個月內作出審查決定,而非常規的10個月。就在幾天後,Kite製藥(NASDAQ:KITE)也宣佈完成了KTE-C19(axicabtagene ciloleucel)的申請。FDA將用兩個月時間決策是否受理Kite的申請,但是由於FDA允許具有前景的生物技術新藥滾動提交,FDA可以提前接受Kite的申請,這一時間僅比諾華公司晚不到兩個月。

CAR-T治療是將T細胞從患者體內取出,並對該細胞進行遺傳修飾,將其程式設計為可以攻擊表達特定蛋白質的腫瘤細胞,然後注入患者體內以攻擊癌細胞。諾華和Kite的CAR-T治療靶向表達CD19(在某些白細胞上表達的蛋白質,並存在於某些類型的血液腫瘤中)的細胞,但由於Kite的申請是將其批准用於治療非霍奇金淋巴瘤(NHL),使得這兩種治療方法不會直接競爭。

但也非盡然,NHL實際上是一類淋巴瘤,包括彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL),轉移性濾泡淋巴瘤(TFL)和原發性縱隔B細胞淋巴瘤(PMBCL)。諾華公司也在DLBCL患者中進行了tisagenlecleucel-T研究,但尚未發佈該試驗的資料。該公司計畫在第四季度申請將CAR-T用於DLBCL治療,所以兩家公司可能會在明年的某個時候進行潛在的正面競爭。

優勝者將定價:

由於CAR-T療法是針對每位患者進行個性化治療,可能會產生昂貴的成本,因此價格高昂。獲得CAR-T治療批准的第一家公司將設定價格,後來公司必須參考衡量,除非他們可以證明其產品療效值得付出更高的成本。

由於價格可能會超過當前的癌症治療價格,投資者期望保險公司方面產生一些舉措。Novarits和Kite解決成該問題的一個方法是提供退款保證。例如,Kite的axicabtagene ciloleucel在臨床試驗中,大約一半的患者完全緩解,所以Kite可能能夠讓保險公司支付高價,只要他們向緩解的患者收費。

其他相關公司:

Kite和諾華的CAR-T療法只是這種治療癌症新方式的冰山一角。

Juno Therapeutics(納斯達克股票代碼:JUNO)並不是太落後,儘管其極具潛力的CAR-T治療方案JCAR015最近由於潛在的副作用問題而停止研究。幸運的是,Juno Theraputics在臨床試驗中擁有九個候選產品。

Bluebird bio's(納斯達克股票代碼:BLUE)的bb2121看起來很有希望,但該技術只有I期臨床資料。Bluebird計畫在6月份在美國臨床腫瘤學會會議(ASCO)上提供更多資料。

Bellicum Pharmaceuticals(納斯達克股票代碼:BLCM)正在開發一種特殊的CAR-T療法,稱為GoCAR-T,它增加了可以控制細胞擴增和刺激的啟動開關,可能避免副作用。Bellicum使用其GoCAR-T技術(BPX-601)的治療正處於I期。

保守的投資者會選擇購買Celgene(納斯達克股票代碼:CELG)分一杯羹,該公司與Juno Therapeutics存在重要交易,與Bluebird也存在關聯交易。

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