编辑：香港特区肿瘤中心 来源：香港特区肿瘤中心 发布时间：2018-06-15

近日，美国FDA接受了辉瑞公司药物talazoparib的新药申请（NDA），并授予其优先评审资格，治疗种系（遗传性）BRCA突变（gBRCAm）的HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌（MBC）。

BRCA1 和 BRCA2两个基因有助于维持细胞遗传物质（DNA）功能正常，然而，如果BRCA1 和 BRCA2中的任何一个基因出现遗传性突变，细胞出现快速分裂与改变的机会率就增加，患癌的可能性也就更大。基因突变导致的乳癌与卵巢癌被称为“遗传性乳癌与卵巢癌”。 BRCA1和BRCA2突变约占遗传性乳腺癌约25%至30%，和所有乳腺癌5%至10%。据估计，约72%的具有遗传性BRCA1突变的人，和约69%的具有BRCA2突变的人，会在80岁前患上乳腺癌。流行病学研究表明，gBRCAm乳腺癌患者的平均年龄为40-45岁，比整体乳腺癌人群的患病年龄短了20年。这些年轻的患者急需有效疗法来缓解疾病，延长生命。

Talazoparib治疗乳腺癌的疗效在临床试验中得到了证实，在一项名为EMBRACA试验中，招募了431例携带遗传性BRCA1/2突变的局部晚期或转移性三阴性（TNBC）或激素受体阳性（ER+）/HER2-患者，评估了每日一次talazoparib与医生选择的化疗（卡培他滨[capecitibine]、艾日布林[eribulin]、吉西他滨[gemcitabine]或长春瑞滨[vinorelbine]）相比的疗效。该研究抵达了其主要终点，证明talazoparib与化疗相比具有更优越的无进展生存期（PFS）。并且PFS获益在预先设定的亚组中一致，包括有脑转移史的患者、曾接受过化疗的患者、TNBC患者和HR+患者。 

相比整体乳腺癌人群，患有遗传性BRCA突变的女性通常在更年轻的时候被诊断出乳腺癌。当她们的疾病发展到晚期，治疗选择会非常有限。我们期待这款药物能够尽快过的审批上市，让广大亟需用药的患者有更多选择。