编辑:香港特区肿瘤中心 来源:香港特区肿瘤中心 发布时间:2018-09-12

近日,美国FDA授予Loxo Oncology公司的在研药物LOXO-292突破性疗法认定,用于治疗携带RET基因变异的非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺髓样癌(MTC)患者。这些患者都需要接受全身疗法,而且在接受过前期疗法后疾病继续恶化。

重磅抗癌药LOXO-292靶向RET总体缓解达77%,获FDA突破性疗法认定

早在6月的ASCO(美国临床肿瘤学会议)上,LOXO-292的最新临床结果被公布,成为了最大的黑马。数据表明,在具有特定遗传特征的癌症患者中,这款疗法取得了77%的总体缓解率。

LOXO-292是一种口服特异性RET抑制剂,针对4种肿瘤(包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、乳头状甲状腺癌和胰腺癌),有效治疗RET基因融合或者突变的癌症患者。

RET是一种原癌基因,它的异常会导致癌症发生与进展。但在肺癌中RET并不单独作恶,而是要跟其他基因融合才能作恶,这些融合的基因叫伴侣基因。KIF5B基因是最常见的伴侣基因,RET跟KIF5B基因合体就叫KIF5B-RET融合,目前已经发现了8种可以跟RET融合的伴侣基因。而且RET基因融合更偏爱年轻人,在年轻的非吸烟肺腺癌患者中,发生率高达7%-17%。

然而RET基因融合的靶向治疗并不成熟,现有的RET靶向药并不“专一”。通常混杂有很多其他靶点,带来了不少毒副作用,也限制了药物的应用剂量,削弱了对RET融合基因的抑制。而LOXO-292可以非常专一的抑制RET基因,不会“错杀”良民且毒副作用小。

在一项临床试验中,入组了57位RET基因融合或者突变的患者,包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、乳头状甲状腺癌和胰腺癌患者。在32位可评估的患者中,22位患者肿瘤出现了明显的缩小,总体有效率高达69%。6位乳头状甲状腺癌患者中,有5位患者肿瘤明显缩小,有效率为83%。26位非小细胞肺癌患者中,有17位患者肿瘤明显缩小,有效率为65%。

常见的不良反应大部分都是轻微的副作用,包括疲劳(16%)、腹泻(16%)和呼吸困难(12%)。

在非小细胞肺癌中,大约1%-2%的患者具有RET基因融合,很欣慰能够看到药物在难治性患者中获得积极的临床数据。香港特区肿瘤中心将持续关注。

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