编辑:香港特区肿瘤中心 来源:香港特区肿瘤中心 发布时间:2018-01-17

近日,欧洲药品管理局(EMA)授予制药公司Helsinn集团以及MEI Pharma公司联合开发的在研新药pracinostat孤儿药资格。用于治疗无法接受诱导化疗的成年急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)患者。

Pracinostat被EMA授予治疗急性骨髓性白血病孤儿药资格

急性髓细胞性白血病是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等,多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。是成年人中最常见的急性白血病,而且随着世界人口的老龄化它的发病率预计会继续增长。目前美国FDA还未批准任何疗法治疗那些无法接受强化诱导化疗的AML患者。

此次孤儿药资格认定是基于治疗AML患者疗法的稀缺和pracinostat在临床Ⅱ期试验中的积极表现。在已经完成的开放标签,多中心,单臂临床2期试验中,pracinostat和azacitidine被用于治疗50名65岁以上,不适于接受诱导化疗的AML患者。试验结果表明,接受这一组合疗法的患者的中位总生存期为19.1个月,一年生存率为62%,完全缓解率为42%。这一表现显著好于azacitidine单一疗法在类似患者中的疗效(中位总生存期为10.2个月,完全缓解率为19.5%)。

Pracinostat最初由MEI Pharma公司开发的口服组蛋白去乙酰化酶 (histone deacetylase, HDAC) 抑制剂。HDACs能够通过化学修饰DNA和与之结合的染色体蛋白来调控基因表达,这些表观遗传学调节因子的异常活性在癌症中起到很重要的作用。美国FDA在2016年8月授予pracinostat和azacitidine组合疗法突破性疗法认定。Azacitidine是一种化疗药物,它可以作为低甲级化剂来治疗AML。

目前,针对pracinostat和azacitidine组合疗法的关键性临床Ⅲ期试验已经启动,我们期待药物早日上市,帮助像AML患者一样与罕见难治疾病作斗争的患者。

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