编辑：香港特区肿瘤中心 来源：香港特区肿瘤中心 发布时间：2018-01-06

美国FDA于12月19日批准了一项补充新药申请，瑞辉公司的的Bosutinib（BOSULIF 伯舒替尼）用于治疗新诊断的慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph +）慢性粒细胞白血病（CML）患者。

FDA在2012年首次批准了用于治疗慢性，加速或急变期Ph + CML患者的bosutinib，这些患者对先前的治疗具有抵抗性或不耐受性。BOSULIF是辉瑞第一种治疗恶性血液肿瘤的药物，从那时起就成为对先前疗法有耐药性或不耐受的Ph+ CML成年患者的一种重要的治疗选择。这次适应症的扩大，有可能使其对挽救CML患者的生命产生更大的影响。

慢性粒细胞白血病是一种罕见的恶性肿瘤，大约占所有癌症的0.3%，占成人白血病的20%；一般人群中，大约每10万有1至2个人患有该病。慢性粒细胞白血病可以发生于任何年龄的人群，但以50岁以上的人群最常见，平均发病年龄为65岁，男性比女性更常见。此病影响血液及骨髓，特点是产生大量不成熟的白细胞，这些白细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓的正常造血；并且能够通过血液在全身扩散，导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。

这项补充新药申请的审核和审批是按FDA的优先评审流程进行的，并根据分子和细胞遗传反应率采用了加速审批程序。该药物适应症的持续获批，取决于不间断的长期随访试验中临床获益的验证和确认结果。对于新诊断的慢性期Ph + CML，推荐的波舒替尼剂量为每日400mg随食口服。

新诊断的慢性粒细胞性白血病（发生率≥20％）患者最常见的不良反应是腹泻，恶心，血小板减少，皮疹，丙氨酸转氨酶升高，腹痛和天冬氨酸转氨酶升高。

这次的审批，是FDA在短短五个月內批准的辉瑞第三个血液病药物。“如今CML患者有多种不同的治疗方案可供选择，重要的是识别每一位CML患者的个性化需求；并开出最能满足这些需要的处方。”德克萨斯州立大学安德森癌症中心的Jorge E.Cortes医学博士说道。

辉瑞和Avillion于2014年达成了一个独家合作研发协议，进行BFORE试验，生成的临床数据用于支持此次申请和支持其他可以用博舒替尼作为慢性期Ph+ CML患者一线治疗药物上市许可的各种监管备案工作。