编辑:香港特区肿瘤中心 来源:香港特区肿瘤中心 发布时间:2017-10-20

早在2017年8月30日,医药行业迎来一条重磅新闻,诺华的基因治疗方法CAR-T细胞药物 Kymriah(tisagenlecleucel,CTL-019)被美国FDA批准上市,用于治疗儿童和年轻成人(2-25岁)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。这是医学史上首款批准的CAR-T疗法,也是在美国境内,首次获批的基因疗法。时至今日,FDA宣布批准了Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)上市,治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这些患者曾接受了至少两次其他治疗,但没有出现缓解,或是疾病出现复发。值得一提的是,这是美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法,也是第二款获批的CAR-T疗法。

又一CAR-T疗法Yescarta获批上市

弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人非霍奇淋巴瘤中最常见的一种类型,大约占30-40%,DLBCL 可发生于任何年龄,但以老年人多见,中位发病年龄为60-64 岁,男性稍多于女性。临床上以迅速增大的无痛性肿块为典型表现,肿瘤主要发生在淋巴结内,约超过 30%的患者表现为局限的淋巴结外首发病灶。结外病灶常见于胃肠道、骨和中枢神经系统。

此次获批药物的临床试验是多中心,纳入超过了100名成人,接受Yescarta治疗,并展现了振奋人心的疗效。Yescarta带来的完全缓解率(CR)可达到51%!基于它的出色疗效,美国FDA曾授予它孤儿药资格,突破性疗法认定,以及优先审评资格。今日,Yescarta为患者带来的治疗潜力也使美国FDA对其上市亮了绿灯。

Yescarta的批准标志着CAR-T疗法的又一座里程碑,短短几十年中,基因疗法从充满潜力的概念变成了可操作的方案,用于治疗难治而致命的癌症。美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道:“这一批准彰显了这一新药领域的持续动力。我们承诺将支持和加速这类产品的开发。不久后,我们将公布详细的政策,介绍我们将如何支持基于细胞的医药开发。这个政策也将解释我们会如何在突破性的CAR-T细胞疗法和其他基因疗法中应用我们的加速项目。我们将继续支持基于这些新科学平台的安全有效疗法的高效开发。”

Yescarta的获批让CAR-T这一全新细胞疗法能用于额外的癌症患者,这些患者在此之前几乎无药可医。我们欣喜于这一突破和进展,也祝愿更多相关疗法可以顺利研发上市,拯救患者。

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